特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性进行性原因不明的间质性肺病(ILD)的平均生存只有3年1]。罕见和孤儿疾病,IPF很难研究甚至在专业咨询中心和区域协作网络(2]。虽然有些地方和地区潜在IPF注册存在,他们一般不会分享方法和不容易的总和。
全球IPF注册中心将有利于更好地了解疾病的生物学和行为(3),以及地区差异的识别诊断和管理的模式,将有助于建立最佳实践(4]。此外,全球IPF注册表将创建一个更有效的和负担得起的网络进行临床试验(5- - - - - -7),利益相关者之间的合作提供一个平台(患者、护理人员、临床医生、研究人员、专业和科学社会,行业合作伙伴,和政府)。
我们认为是时候积极发展全球注册IPF患者。疾病和病人患有不能等待。我们提出一个5年计划来实现这一目标(图1)。
主要步骤和时间表的发展全球特发性肺纤维化(IPF)注册表。预计这些步骤将顺序/同时发生,而不是发生重叠。ILD:间质性肺病。
创建网络
发展全球IPF注册的第一步是识别能力,在国际上可以接受的赞助商组织了一个全球组织情绪高昂IPF中心作为核心成员。许多国家倡导组织和社会组织(如。肺纤维化基金会和美国胸科学会在美国,胸和英国肺脏基金会和英国社会在英国)分享许多全球IPF注册中心的目标,并努力建立IPF网络最近在这些和其他国家进行。我们相信团体是最好的定位协调国际注册工作。他们是最受到区域因素和偏见,以及倡导病人处于独特的地位来平衡所有利益相关方的意见。
安全的初始资金
有相当大的成本与开发和管理相关的注册表。中央电子数据库,研究协调和数据输入在每个中心是必要的。如果包括,biospecimen采购和存储增加了巨额的费用。与集中目标,可行的内容和一个坚实的商业计划,我们相信可以获得资金支持全球注册工作。游说团体,国家组织和产业赞助商将发挥至关重要的作用在这一努力的早期,与后续的资金来自政府合作伙伴谁将使用注册表为研究和管理的目的。
定义目标
成功的注册需要明确和集中目标。例如,全球IPF注册表可以确定地理变化在病人特点和行为,或与地区差异如何实践模式(包括使用批准的药物)对临床结果的影响。在开发过程的早期指定明确的目标将为焦点,允许必要的和不必要的注册表内容之间的区别。定义目标将开始收集所有利益相关者的意见和创建一个管理结构审查这个输入并建立明确的优先级。
确定的内容
除了人口统计数据和结果,没有普遍的共识应该收集哪些数据;这应该是由目标识别。收益和成本之间的平衡(包括财务和后勤)需要考虑为每个潜在的数据元素。表1总结我们相信全球IPF注册中心的核心内容,不管定义的目标。Biospecimens与临床数据是一个有价值但昂贵的和劳动密集型。biospecimens纳入初始注册需要仔细考虑,需要基于注册表的既定目标。注册表文件的地方biospecimen收集和银行参与网站可能是一个初始的方法。
试点,扩大注册表
注册表可能很复杂的操作细节和网站之间可能会有所不同。例如,国与国之间的隐私策略会有所不同。给出相关的挑战很大多注册表的起始阶段,我们建议一个测试阶段核心网站代表主要地理区域识别问题和测试程序之前充分扩张更多的网站。这些试点网站可以从中心,选择当地注册中心基础设施和人员已经到位。
扩大这个注册表附加网站应该优先考虑,但必须精心策划和管理,确保数据质量仍然很高,成本控制。这将需要密切监督注册中心的治理。网站的数量和位置将由当地因素的影响,注册目标和实际考虑(资金来源和后勤现实)。我们还设想逐步扩大这个注册表之外的其他ILDs IPF。ILD注册表的相关基础设施包括在上面的框架,以及一个全球的影响IPF注册表可以通过这样一个扩张显著增强。
结论
我们强烈认为,现在是时候制定一项全球IPF注册表。这样的注册中心将从根本上重塑研究景观和进展提供前所未有的机会更好的理解,最终,治疗这种可怕的疾病。目前势头在多个国家注册中心创建国家级;我们希望上述框架详细将提供一个切实可行的模板这努力,全球范围内的扩张,这背后的IPF社区将反弹机会使全球IPF注册成为现实。
确认
我们要感谢于尔根·贝赫(大学、德国慕尼黑),凯文·k·布朗(美国丹佛市国家犹太人健康),凯文·r·费海提(密歇根大学健康系统,安阿伯市,美国),费尔南多·j·马丁内斯(威尔康奈尔医学院,纽约,纽约,美国),丹尼尔·m·罗斯(肺纤维化基金会,芝加哥,美国),莫妮卡Spiteri(英国胸协会、伦敦、英国)和Athol井(英国伦敦皇家主管布朗普顿和Harefield NHS信托基金会,地铁站)深思熟虑的评论。
脚注
利益冲突:披露可以找到与本文的在线版本www.qdcxjkg.com
- 收到了2014年3月18日。
- 接受2014年3月20日。
- ©2014人队