摘要
这项研究强调了未来应对CF人口老龄化和创新但昂贵的药物的挑战http://ow.ly/JRCnx
在发现囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因25周年之际,让我们展望下一个25年。新生儿筛查、动物模型、生物标志物、创新药物(CFTR原型调节剂)和肺移植的进展推动了该领域的发展,可能比近年来任何其他肺部疾病都要快。1–5]。因此,囊性纤维化(CF)患者的平均生存期正在稳步增加,目前在大多数欧洲国家已超过40岁[6,7]及其他[8]。
但是任何进步都需要付出代价。今天至少有两个主要的变化搅动着CF的格局。1)新药[9]: CFTR增强剂(VX-770称为ivacaftor)进入市场,作为CF患者亚组(欧洲约5%的患者携带3类突变)的首个突变特异性治疗药物。然而,这种药物的成本对一些CF医疗保健系统构成了挑战,这一问题与预期引入联合CFTR增强剂和校正剂治疗ΔF508 (CF中最常见的突变)的患者有更广泛的相关性[10]。2)人口统计学:CF人口年龄从典型的儿童疾病向成人疾病实体过渡,导致大多数工业化国家的成人CF患者比例显着提高[11]。但我们准备好迎接这种变化了吗?为了在欧洲层面评估这一问题,欧洲呼吸学会(ERS)于2012年与欧洲囊性纤维化学会(ECFS)合188bet官网地址作,并启动了欧洲囊性纤维化成人护理ERS/ECF工作组。该工作组的研究结果发表在最新一期的《科学》杂志上欧洲呼吸杂志[12]。工作组利用CF患者登记来预测到2025年34个欧洲国家CF患者的数量。虽然依赖于人口动态和统计模型,但本研究的结果全面表明,到2025年,欧洲的CF人口将显著增加(50%)。根据年龄对估计的患者人数进行分层,研究预测主要是成人CF患者的数量会增加(75%)。对于一些较小的东欧国家来说,欧洲成人CF患者的估计增长似乎是惊人的,这些国家目前的患者数量很少,也没有建立CF基础设施。如.预计到2025年,摩尔多瓦、塞尔维亚和斯洛文尼亚的CF患者将分别增加212%、168%和164%。然而,预计具有较大CF人口和成熟CF医疗体系的欧洲国家,如法国、比利时、西班牙和意大利,其成人CF患者也将大幅增加。ERS/ECFS工作组不仅估算了未来的患者数量,还比较了这些国家的国民总收入(GNIs)。应该特别关注国民总收入非常低的国家。这些国家在照顾CF患者方面已经面临严重问题,如。在乌克兰,不仅成人CF患者,而且儿童CF患者预计在未来会显著增加。这些医疗保健系统无法为人口变化和随之而来的经济负担做好准备。
在方法学上,ERS/ECFS工作组的研究结果强调了几个欧洲国家缺乏高质量的患者登记,从而限制了从本研究中得出的结论,并强调了登记对于人口统计学研究是不可或缺的,应该在整个欧洲推广。
第一个平底锅-欧洲对未来CF人口统计的研究应该提醒我们,早期诊断和更长的生存是有代价的。欧洲所有CF医疗保健专业人员都有责任提前计划未来的CF。了解人口统计数据是优化CF护理的第一步,但不应该是最后一步,因为患者不应该为患有这种疾病而变老付出代价。
脚注
利益冲突:没有声明。
- 收到了2015年2月13日。
- 接受2015年2月16日。
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